Klávesové zkratky na tomto webu – rozšířené Na obsah stránky

» ARTIST PAGE on iTunes

apaPODCASTOVÝ TIP
Mgr. Dagmar Hegerová, Ph.D.

Nanočástice selenu mají široké uplatnění a dosud nevyužitý potenciál

Exkluzivní rozhovor s Mgr. Dagmar Hegerovou, Ph.D., pověřenou zástupkyní Laboratoře mikrobiologie a enzymologie a vedoucí projektového oddělení Ústavu chemie a biochemie Mendlovy univerzity v Brně.

…o lékárenství víme vše!®

apaLÉKÁRENSTVÍ U NÁS I VE SVĚTĚ
V této rubrice jsou zařazeny všechny informace a události z oblasti lékárenství, lékárenské péče a farmaprůmyslu jak v ČR, tak zejména ze světa, stejně jako užitečné rady a tipy. Rubrika je dále členěna dle oblasti zaměření (tématické sekce najdete v pravém sloupci).

FDA představila plán pro rychlejší vyřizování žádostí o stanovování orphan drug

Vloženo: 05.07.2017, 06:28 | Čteno: 15344×
FOTO: FDA

Americká regulační autorita FDA představila strategický plán k vyřešení dosud nevyřízených žádostí o udělení statusu orphan drug a zajištění trvalé včasné reakce na všechny nové žádosti v rámci pevných lhůt.

Program orphan drug

Plán přichází jen těsně poté, co se nový komisař FDA Dr. Scott Gottlieb před senátním podvýborem zavázal k vyřešení restů do 90 dnů a v budoucnu k řešení těchto žádostí o status orphan drug do 90 dnů od přijetí.

Podle zákona o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění poskytuje program pro stanovení orphan drug tento status léčivým přípravkům a biologikům, které jsou definovány jako léčivé přípravky určené pro bezpečnou a účinnou léčbu, diagnostiku nebo prevenci vzácných onemocnění, což jsou onemocnění postihující méně než 200 tis. lidí ve Spojených státech.

Označení orphan drug opravňuje výrobce či žadatele k různým pobídkám při vývoji, včetně daňových úlev za náklady na klinické testy, úlev od zákonných uživatelských poplatků za receptová léčiva, pokud se jedná o indikaci pro vzácné onemocnění a rovněž k sedmileté exkluzivitě na trhu po jeho schválení.

Žádost o stanovení označení léčivého přípravku pro vzácná onemocnění je jedním z kroků, které lze využít v procesu vývoje léčiv a je odlišné od podání žádosti o standardní schválení FDA.

200 nevyřízených žádostí

V současné době čeká u FDA na přezkum přibližně 200 žádostí o léčivé přípravky pro vzácná onemocnění. Počet žádostí o stanovení statusu orphan drug se za posledních pět let neustále zvyšuje.

V roce 2016 obdržel Úřad pro vývoj léčiv pro vzácná onemocnění FDA 568 nových žádostí o stanovení statusu, což je více než dvojnásobek počtu žádostí obdržených v roce 2012.

Zvýšený zájem o program je pozitivní pro pacienty s vzácnými onemocněními a podle nového plánu je FDA i nadále odhodlána program rozšiřovat, aby zajistila, že tyto žádosti bude moci účinně a přiměřeně vyhodnocovat.

Akční plán

Jedná se o první krok několika snah, které FDA uskuteční v rámci svého nového Plánu rozvoje lékařských inovací, jehož cílem je zajistit, aby regulační nástroje a politiky FDA byly moderní, založené na hodnocení rizik a účinné.

Cílem plánu je hledat způsoby, jak může FDA pomoci usnadnit vývoj bezpečných, efektivních a transformačních lékařských inovací, které mají potenciál významně ovlivnit onemocnění a snížit celkové náklady na zdravotní péči.

V rámci prvků plánu na odstranění nevyřešených úkolů nasadí FDA tým složený ze starších zkušených recenzentů s významnými odbornými znalostmi v oblasti orphan drug. Tým se zaměří výhradně na zbylé žádosti, počínaje nejstaršími.

Agentura bude rovněž využívat novou speciální šablonou pro přezkum ke zvýšení konzistentnosti a účinnosti svých recenzí. Program předpokládá i spolupráci mezi jednotlivými centry FDA, aby byl efektivnější, včetně provádění přezkumů společně s Úřadem pro pediatrická léčiva při vyhodnocování žádostí o status orphan drug v případě vzácných dětských onemocnění.

Aby bylo zajištěno, že všechny budoucí žádosti vyřídí do 90 dnů od jejich přijetí, reorganizuje FDA revizní pracovníky s cílem maximalizovat odborné znalosti a zlepšit efektivitu pracovního zatížení.

Bude také lépe využívat odborných znalostí lékařských center FDA a zřídí nový výbor pro orphan drug, který pomůže řešit vědecké a regulační otázky.

Současně zajistí, že agentura bude uplatňovat konzistentní přístup k regulaci léčivých přípravků pro vzácná onemocnění a k přezkumu žádostí o stanovení statusu orphan drug.

Autor:
PharmDr. Martin Dočkal | APATYKÁŘ®
apaTÉMATICKÉ SEKCE
» LÉKÁRENSTVÍ U NÁS
» LÉKÁRENSTVÍ VE SVĚTĚ
» RADY, TIPY
» UDÁLOSTI, KOMENTÁŘE
apaNEPŘEHLÉDNĚTE

» Soudní dvůr EU: Německé pevné ceny jsou v rozporu s evropským právem

» Soudní dvůr EU: Pro regulaci lékáren nelze obecně použít demografické kritérium

» Soudní dvůr EU: Státy mohou vyhradit prodej léčiv jen lékárnám

» Soudní dvůr EU: Léčivo bez registrace může být připraveno pouze v lékárně na recept pro konkrétního pacienta

» Soudní dvůr EU: Stejný výrobek nemůže na stejném trhu existovat současně jako zdravotnický prostředek i lék

» Soudní dvůr EU: Lékárny mohou vyrábět léčivé přípravky bez registrace ve velkém

» Soudní dvůr EU: Nařízení o zdravotních tvrzeních platí i při doporučení prostřednictvím lékařů

ISSN 1214-0252 | Copyright © 2000-2017, PharmDr. Martin Dočkal | Apatykář® je registrovaná ochranná známka
APATYKÁŘ® je součástí skupiny APATYKÁŘ®.net. Žádná část těchto stránek nesmí být nijak použita bez výslovného souhlasu autora!
Prohlášení vydavatele, cookies | Přístupný web | Mobilní verze | Pomoc a nápověda | W3C-HTML 4.01, W3C-CSS, FEEDValidator, W3C-WAI - AAA, Cynthia Tested
Tyto internetové stránky odpovídají normě HONcode pro důvěryhodné zdravotnické informace: ověřit.