EMA loni doporučila schválit 84 přípravků, z toho 42 zcela nových léčiv – APATYKÁŘ®
Klávesové zkratky na tomto webu – rozšířené Na obsah stránky

» ARTIST PAGE on iTunes

apaNEJNOVĚJŠÍ LÉKÁRENSKÝ PODCAST
PharmDr. Zdeněk Blahuta

Evropská federace lékárenských sítí

Rozhovor s výkonným ředitelem Evropské federace lékárenských sítí PharmDr. Zdeňkem Blahutou o nové organizaci sdružující provozovatele lékárenských sítí ve středoevropském regionu.

…o lékárenství víme vše!®

apaLÉKÁRENSTVÍ U NÁS I VE SVĚTĚ
V této rubrice jsou zařazeny všechny informace a události z oblasti lékárenství, lékárenské péče a farmaprůmyslu jak v ČR, tak zejména ze světa, stejně jako užitečné rady a tipy. Rubrika je dále členěna dle oblasti zaměření (tématické sekce najdete v pravém sloupci). Podrubrika Události, komentáře obsahuje výhradně názory uvedených autorů, které se nemusejí shodovat s názorem redakce portálu APATYKÁŘ®.

EMA loni doporučila schválit 84 přípravků, z toho 42 zcela nových léčiv

Vloženo: 06.01.2019, 07:43 | Čteno: 8320×
Foto: EMA

Evropská léková agentura (EMA) zveřejnila každoroční souhrn léčiv doporučených ke schválení za uplynulý rok. Celkově v roce 2018 vydala 84 pozitivních doporučení ke schválení (v roce 2018 to bylo 92), z toho 42 zcela nových molekul či biologik (mj. 3 přípravky moderní terapie), což je o pětinu více než v předchozím období, kdy jich bylo 35.

Nejvíce onkologik

Nejvíce nových přípravků bylo doporučeno v onkologických (23) indikacích a na infekční onemocnění (11). Dále to byla oblast neurologie (10), hematologie (9), imunologie/revmatologie (7), endokrinologie (6), metabolismu a pneumologie/alergologie (5).

Za zmínku stojí určitě např. registrace léčiva brigatinib (Alunbrig, Takeda Pharma) pro léčbu dospělých pacientů s pokročilým nemalobuněčným karcinomem plic, encorafenib (Braftovi) v kombinaci s binimetinibem (Mektovi, obě Pierre Fabre Medicament) k léčbě dospělých pacientů s inoperabilním nebo metastatickým melanomem, apalutamid (Erleada, Janssen-Cilag International) k léčbě u dospělých mužů s nemetastazujícím karcinomem prostaty rezistentním na kastraci, durvalumab (Imfinzi, AstraZeneca) pro léčbu nemalobuněčného karcinomu plic, neratinib (Nerlynx, Puma Biotechnology) k léčbě karcinomem prsu, mogamulizumab (Poteligeo, Kyowa Kirin) k léčbě mycosis fungoides nebo Sézaryho syndromu, rucaparib (Rubraca, Clovis Oncology) pro léčbu karcinomu epitelu vaječníků, vejcovodů nebo primárního peritoneálního karcinomu a abemaciclib (Verzenios, Eli Lilly) pro léčbu karcinomu prsu.

Pediatrie, orphan drug, moderní terapie

V roce 2018 EMA schválila mj. 3 přípravky pro pediatrické použití – vigabatrin (Kigabeq, Orphelia Pharma) pro léčbu Westova syndromu a rezistentní parciální epilepsie, melatonin (Slenyto, RAD Neurim Pharmaceuticals) pro léčbu nespavosti u dětí a dospívajících s poruchou autistického spektra nebo syndromem Smith-Magenis a glibenclamid (Amglidia, Ammtek), perorální suspenzi, speciálně vyvinutou pro použití u novorozeneckého diabetes mellitus – 3 přípravky moderní terapie – voretigen neparvovec (Luxturna, Spark Therapeutics) pro léčbu bialelické retinální dystrofie, tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis) pro léčbu B prekuzorové akutní lymfoblastickou leukémií a B-velkobuněčného lymfomu a axicabtagene ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma/Gilead Sciences) jako přípravek moderní terapie pro léčbu difuzního B-velkobuněčného lymfomu – a 3 přípravky pro vzácná onemocnění – velmanasa alfa (Lamzede, Chiesi Farmaceutici) pro dlouhodobou enzymovou substituční léčbu u dospělých, dospívajících a dětí s mírnými až středně závažnými formami alfa-mannosidózy, vestronidáza alfa (Mepsevii, Ultragenyx Germany) k léčbě non-neurologických projevů mukopolysacharidózy VII a mexiletin (Namuscla, Lupin Europe) k léčbě dospělých pacientů s nedystrofickou myotonií.

Zrychlené posouzení

Čtyři léčiva byla posouzena v rámci zrychleného řízení, tj. během 150 namísto standardních 210 dní. Jedná se o léčiva emicizumab (Hemlibra, Roche) k prevenci nebo snížení frekvence krvácivých epizod u pacientů s hemofilií A, patisiran (Onpattro, Alnylam) k léčbě dědičných amyloidóz zprostředkovaných transtyretinem u dospělých pacientů se stupněm polyneuropatie 1 nebo 2, lanadelumab (Takhzyro, Shire) pro prevenci recidivujících záchvatů hereditárního angioedému a inotersen (Tegsedi, Ionis) pro léčbu polyneuropatie 1. nebo 2. stupně u pacientů s dědičnou transthyretinovou amyloidózou.

Podmíněné schválení

Tři léčiva získala doporučení pro tzv. podmíněné schválení. Podmíněné schválení je jedním z mechanismů, kterým EMA poskytuje pacientům rychlý přístup k léčivům, která cílí na léčbu dosud neléčitelných nebo život ohrožujících onemocnění. Tato léčiva jsou předmětem specifického post-marketingového posouzení s cílem získat plnohodnotná klinická data prokazující benefit a provést standardní schválení.

Výbor EMA využil tento mechanismus k doporučení přípravku Rubraca.

Schválení za výjimečných okolností

EMA loni doporučila jedno léčivo na základě výjimečných okolností, což je forma schválení, která umožňuje pacientům přístup k léčivům, které by nemohla být schválena na základě standardního postupu, protože nebylo možné získat komplexní data.

Výbor EMA využil tento mechanismus k doporučení přípravků Lamzede, Mepsevii a léčiva metreleptin (Myalepta, Aegerion Pharmaceuticals/Novelion Therapeutics) používaného jako doplněk k dietě stejně jako substituční terapie k léčbě komplikací nedostatku leptinu u pacientů s lipodystrofií.

Rozšíření indikací

Výbor EMA vydal loni 65 doporučení pro rozšíření indikací (51 v roce 2018), mj. u léčiva anakinra (Kineret, Swedish Orphan Biovitrum) o léčbu Stillovy nemoci.

Výbor EMA v loňském roce také nedoporučil některá léčiva ke schválení, konkrétně 5 – enclomifen (EnCyzix, Renable Pharma), betrixaban (Dexxience, Portola Pharma), abaloparatid (Eladynos, Radius International), masitinib (Alsitek, AB Science) a eteplirsen (Exondys, AVI Biopharma International).

Monitoring bezpečnosti

EMA loni vydala i řadu doporučení a nových bezpečnostních opatření (úprava preskripční informace, pozastavení či stažení z trhu apod.) na základě revize klinických dat. V roce 2018 jich bylo výrazně více než v roce předchozím.

Opatření se týkala léčiva daclizumab (Zinbryta/Zenapax, Biogen), chinolonových a fluorochinolonových antibakteriálních chemoterapeutik, valproátu, retinoidů, ulipristalu (Esmya, Gedeon Richter), pembrolizumabu (Keytruda, MSD) a atezolizumabu (Tecentriq, Roche), radia-223 dichloridu (Xofigo, Bayer), dolutegraviru (Tivicay, ViiV Healthcare), sildenafilu (Revatio, Viagra, Pfizer) ohledně zvýšeného rizika plicní hypertenze a úmrtí u kojenců exponovaných v děloze při klinickém hodnocení při zpomalení růstu (off-label použití), rivaroxabanu (Xarelto, Bayer) ohledně zvýšené úmrtnosti, krvácení a sraženin u pacientů léčených v klinické studii pro náhradu transkatetrového aortálního ventilu (off-label), hydroxyethylškrobu, metamizolu a léčivých přípravků s omega-3 mastnými kyselinami.

Kontroly výroby, provádění KH

Konečně, EMA se rovněž zabývá inspekční činností (nejen v EU) na poli integrity vývoje léčiv (reportování dat z klinických hodnocení a nežádoucích účinků) a výroby. V loňském roce provedli její inspektoři řadu kontrol správné výrobní praxe (GMP), správné klinické praxe a farmakovigilančních inspekcí v několika desítkách zemích.

V roce 2018 EMA zahájila revizi léčiv candesartan, irbesartan, losartan, olmesartan a valsartan ve vztahu k nečistotám, které se vyskytly v některých šaržích léčivých přípravků s těmito léčivy. Nečistoty, N-nitrozodimetylamin (NDMA) a N-nitrozodiethylamin (NDEA), jsou klasifikovány jako potenciální lidské karcinogeny.

Na základě průběžných výsledků byla již celá řada léčivých přípravků s valsartanem, irbesartanem a losartanem stažena z trhu.

Výbor EMA přijal jedno negativní stanovisko pro abaloparatid (Eladynos, Radius International) pro, u nějž kontrola správné klinické praxe zjistila nesoulad s předloženou klinickou studií.

Léčiva mimo EU

EMA ve spolupráci se Světovou zdravotnickou organizací podpořila dostupnost důležitých léčivpro použití mimo EU prostřednictvím článku 58. V roce 2018 byl tímto postupem doporučen už desáté léčivo fexinidazol (Fexinidazole Winthrop), první perorální léčivý přípravek pro léčbu africké trypanosomiózy (spavá nemoc) způsobené Trypanosoma brucei gambiense.

Autor:
PharmDr. Martin Dočkal | APATYKÁŘ®
Sdílet | Vytisknout článek | Diskuze není povolena
apaTÉMATICKÉ SEKCE
» LÉKÁRENSTVÍ U NÁS
» LÉKÁRENSTVÍ VE SVĚTĚ
» RADY, TIPY
» UDÁLOSTI, KOMENTÁŘE
apaNEPŘEHLÉDNĚTE

» Soudní dvůr EU: Německé pevné ceny jsou v rozporu s evropským právem

» Soudní dvůr EU: Pro regulaci lékáren nelze obecně použít demografické kritérium

» Soudní dvůr EU: Státy mohou vyhradit prodej léčiv jen lékárnám

» Soudní dvůr EU: Léčivo bez registrace může být připraveno pouze v lékárně na recept pro konkrétního pacienta

» Soudní dvůr EU: Stejný výrobek nemůže na stejném trhu existovat současně jako zdravotnický prostředek i lék

» Soudní dvůr EU: Lékárny mohou vyrábět léčivé přípravky bez registrace ve velkém

» Soudní dvůr EU: Nařízení o zdravotních tvrzeních platí i při doporučení prostřednictvím lékařů

ISSN 1214-0252 | Copyright © 1999/2000-2019, PharmDr. Martin Dočkal | Apatykář® je registrovaná ochranná známka
APATYKÁŘ® je součástí skupiny APATYKÁŘ®.net. Žádná část těchto stránek nesmí být nijak použita bez výslovného souhlasu autora!
Prohlášení vydavatele, cookies | Přístupný web | Mobilní verze | Pomoc a nápověda | W3C-HTML 4.01, W3C-CSS, FEEDValidator, W3C-WAI - AAA, Cynthia Tested
Tyto internetové stránky odpovídají normě HONcode pro důvěryhodné zdravotnické informace: ověřit.